By redazione 
Il farmaco sperimentale ha ridotto fortemente la formazione di nuove lesioni ossee negli adulti coinvolti nello studio OPTIMA. I risultati pubblicati su The Lancet.
GENOVA, 2 ottobre 2026 – Un farmaco sperimentale potrebbe aprire una nuova strada contro la fibrodisplasia ossificante progressiva, rarissima malattia genetica che porta alla formazione anomala di osso nei muscoli, nei tendini e nei legamenti.
I risultati dello studio internazionale di fase 3 OPTIMA, pubblicati su The Lancet, hanno mostrato una forte riduzione della formazione di nuove lesioni ossee nei pazienti adulti trattati con garetosmab. Tra i protagonisti della ricerca c’è anche l’IRCCS Giannina Gaslini di Genova.
Cosa ha mostrato lo studio
La fibrodisplasia ossificante progressiva, conosciuta con la sigla FOP, è una patologia genetica ultra-rara nella quale tessuti che normalmente dovrebbero rimanere flessibili vengono progressivamente sostituiti da osso.
Garetosmab è un anticorpo monoclonale progettato per bloccare l’Activina A, molecola coinvolta nel processo che conduce alla formazione di nuovo osso.
Nello studio OPTIMA sono stati coinvolti 63 adulti. Dopo 56 settimane, le due dosi studiate hanno determinato rispettivamente una riduzione del 94% e del 90% del numero di nuove lesioni ossee rispetto al placebo. Il volume complessivo delle nuove formazioni ossee è stato ridotto di oltre il 99%.
Una prospettiva importante, ma il farmaco è ancora sperimentale
Il risultato è particolarmente significativo per una malattia che può determinare una progressiva perdita della mobilità e gravi disabilità.
Va però mantenuta una distinzione fondamentale: i dati dello studio di fase 3 sono molto promettenti, ma garetosmab resta un trattamento sperimentale e la pubblicazione dei risultati non equivale automaticamente alla sua approvazione per l’impiego clinico ordinario.
Il trial è registrato anche a livello europeo e ha coinvolto centri in Italia e in altri Paesi.
Il prossimo passaggio sarà quindi quello regolatorio. Per i pazienti con FOP, la pubblicazione dello studio rappresenta intanto un avanzamento concreto della ricerca su una patologia per la quale le possibilità terapeutiche restano estremamente limitate.